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Come funziona la terapia genica car t

car t terapia

Il cancro è una malattia che colpisce milioni di persone in tutto il mondo e che spesso non risponde ai trattamenti convenzionali. Per questo motivo, la ricerca scientifica sta sviluppando nuove strategie terapeutiche basate sull’ingegneria genetica e sull’immunoterapia. Una di queste è la Car T terapia, che utilizza le cellule del sistema immunitario del paziente per riconoscere e distruggere le cellule tumorali.

Cos’è la Car T terapia?

La Car T terapia (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor T-cell) è un tipo di terapia genica che modifica geneticamente le cellule T del paziente, un particolare tipo di globuli bianchi che fanno parte del sistema immunitario. Le cellule T hanno il compito di difendere l’organismo da agenti patogeni e da cellule anomale, come quelle tumorali. Tuttavia, a volte le cellule T non sono in grado di riconoscere o eliminare efficacemente le cellule tumorali, che possono sfuggire al controllo immunitario o inibirlo.

La Car T terapia mira a potenziare la capacità delle cellule T di attaccare il tumore, introducendo nel loro DNA un gene che codifica per un recettore chimerico (CAR). Il recettore CAR è una molecola artificiale che combina due elementi: una parte esterna che riconosce un antigene specifico presente sulla superficie delle cellule tumorali e una parte interna che trasmette un segnale di attivazione alla cellula T. In questo modo, le cellule T modificate diventano in grado di legarsi alle cellule tumorali e di ucciderle.

Come si svolge la Car T terapia?

La terapia Car T si basa su un processo complesso e personalizzato che si articola in diverse fasi. In primo luogo, si preleva del sangue al paziente e, mediante una tecnica conosciuta come aferesi, si isolano le sue cellule T. A seguire, le cellule T vengono spedite a un laboratorio specializzato per subire una modifica genetica: attraverso l’uso di un vettore virale, viene introdotto nel loro DNA il gene del recettore CAR. Una volta modificate, le cellule T vengono coltivate in vitro per incrementarne la quantità.

Prima di procedere all’infusione delle cellule T modificate, è necessaria la preparazione del paziente. Questo prevede un trattamento di chemioterapia a bassa intensità, con l’obiettivo di diminuire la quantità delle sue cellule immunitarie e di creare spazio per l’insediamento delle nuove cellule T.

Successivamente, le cellule T modificate vengono infuse nel sangue del paziente. Una volta nel corpo, queste cellule sono in grado di moltiplicarsi e di cercare le cellule tumorali da eliminare.

Infine, dopo l’infusione, si segue attentamente l’evoluzione del paziente per valutare l’efficacia della terapia e per identificare la presenza di possibili effetti collaterali.

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Quali sono i vantaggi della Car T terapia?

La Car T terapia presenta vari vantaggi rispetto alle terapie tradizionali contro il cancro, rendendola una scelta promettente nel panorama delle opzioni di trattamento. Tra le principali caratteristiche di questa terapia c’è la specificità. Le cellule T modificate sono progettate per riconoscere solo le cellule tumorali che esprimono l’antigene bersaglio, il che riduce notevolmente il rischio di danneggiare le cellule sane. Questo permette di mirare più direttamente alla malattia, minimizzando i danni ai tessuti sani circostanti.

Un altro vantaggio significativo è la persistenza di queste cellule nel sangue del paziente. Le cellule T modificate, una volta introdotte, possono sopravvivere a lungo e mantenere la loro attività antitumorale. Questo significa che, una volta avviata la terapia, i suoi effetti possono durare nel tempo, offrendo una protezione costante.

Inoltre, le cellule T modificate hanno la capacità di generare delle cellule di memoria. Queste cellule possono rispondere rapidamente in caso di ricomparsa del tumore, offrendo un ulteriore livello di protezione. Queste cellule di memoria possono rimanere nel corpo per anni, pronte a combattere la malattia se dovesse ricomparire.

Infine, l’efficacia della Car T terapia è un ulteriore fattore che la distingue. Questa terapia ha dimostrato di avere una elevata efficacia in pazienti con tumori ematologici resistenti o refrattari alle terapie convenzionali, come i linfomi non Hodgkin e le leucemie linfoblastiche acute.

Quali sono i limiti della Car T terapia?

Nonostante la Car T terapia rappresenti un significativo avanzamento nel campo della medicina oncologica, presenta anche alcuni limiti e problematiche. Uno di questi riguarda la complessità del processo: la produzione personalizzata e costosa delle cellule T modificate deve avvenire in strutture qualificate e controllate. Questo, insieme alla necessità di una preparazione e un monitoraggio del paziente da parte di personale specializzato e con attrezzature adeguate, rappresenta un aspetto che richiede un notevole impegno in termini di risorse e competenze.

Un altro aspetto critico della Car T terapia è la sicurezza. Questa terapia può causare effetti collaterali gravi e potenzialmente letali. Tra questi, la sindrome da rilascio di citochine (CRS), una reazione infiammatoria sistemica causata dall’attivazione delle cellule T, e la neurotossicità, una compromissione delle funzioni neurologiche. Questi effetti collaterali richiedono un intervento tempestivo e appropriato per prevenirli o trattarli, rendendo essenziale un monitoraggio attento e costante del paziente.

In termini di applicabilità, la Car T terapia ha dei limiti. Attualmente, è approvata solo per alcuni tipi di tumori ematologici, per i quali esistono degli antigeni specifici da utilizzare come bersaglio. Per quanto riguarda i tumori solidi, la Car T terapia è ancora in fase sperimentale.

La Car T terapia è una rivoluzione nella cura del cancro?

La Car T terapia richiede infatti una continua ricerca e sviluppo per migliorare la sua efficacia, sicurezza e applicabilità a diversi tipi di tumori. Essa ci testimonia come la scienza possa offrire nuove speranze ai pazienti affetti da cancro, ma anche di come sia necessario un approccio multidisciplinare e integrato per affrontare una malattia così complessa ed eterogenea.

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